מאמרים
חברת פרוטליקס (Protalix) הודיעה היום על תוצאות חיוביות בניסוי המרכזי שלב 3 בתרופת ה-UPLYSO לטיפול במחלת גושה - מחלה גנטית שבה מתבטא חיסרון או שיבוש במבנה של האנזים GCD, המפרק שומנים.
הניסוי השיג את תוצאת היעד המרכזית שלו, קרי הפחתה ממוצעת בנפח הטחול לאחר 9 חודשים בהשוואה לנתוני הפתיחה, וזאת בשתי קבוצות המינון – 60 יח' לק"ג ומינון נמוך יותר של 30 יח' לק"ג. תוצאה זו הושגה לאחר 6 חודשי טיפול בשתי קבוצות הניסוי
שיפורים מובהקים סטטיסטית ניצפו גם ביעדי הניסוי המשניים, ובהם עלייה ברמת ההמוגלובין, הפחתה בנפח הכבד ועלייה בספירת הטסיות, מול נתוני הבסיס של תחילת הניסוי בקבוצה שקיבלה מינון של 60 יח' לק"ג. גם בקבוצת הניסוי שקיבלה מינון של 30 יח' לק"ג נצפו שיפורים מובהקים סטטיסטית.
על פי החברה, ניתוח תוצאות הניסוי מצביע על נתוני בטיחות טובים לתרופה, ללא כל תופעות לוואי חמורות. 6% מהמטופלים פיתחו נוגדנים לתרופה במהלך הניסוי ואף לא אחד מהמשתתפים בניסוי פיתח נוגדנים מנטרלים. 6% מהמטופלים בניסוי חוו רגישות יתר לתרופה. רוב תופעות הלוואי היו חולפות וקלות בעוצמתן ורובן לא מיוחסות ישירות למתן התרופה.
על פי החברה, תוצאות הניסוי תומכות בכך שלתרופת ה-UPLYSO פוטנציאל להפוך לטיפול חלופי אטרקטיבי לחולי הגושה. החברה קיבלה בעבר מה-FDA מעמד של "תרופת יתום". אם תצליח בכניסה לשוק, התרופה, שתהליך ייצורה מאפשר ביטוי חלבונים תרופתיים בתאי צמח, צפויה להתחרות בתרופת ה-Cerezyme של חברת ג'נזיים, המיוצרת בהנדסה גנטית מתאי אוגר סיני.
ד"ר דוד אביעזר, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס, מסר כי החברה מצפה להשלים את תהליך הגשת הבקשה לאישור שיווק תרופה חדשה ל- FDA ולמשרד הבריאות הישראלי עוד לפני תום 2009. לדבריו, תוצאות אלו מאפשרות לפתח יישומים טיפוליים נוספים על בסיס פלטפורמת ה-ProCellex של החברה.
פרוטליקס נמצאת בשליטת ביוסל (19%), קרן מרתון (7.8%) וקרן פונטיפקס (3.8%) של אלי הורביץ (המשמש כיו"ר פרוטליקס). בעקבות ההודעה מזנקות מניות החברה, הנסחרת בבורסה בניו-יורק, כמו גם אלה של ביוסל, הנסחרת בתל אביב.
